CHU Sainte-Justine

CHU Sainte-Justine

Après deux décennies de lents progrès, un nouvel espoir se lève pour les enfants atteints de cancers et les maladies graves du sang. En effet, deux nouvelles approches patiemment développées au laboratoire ont commencé depuis quelques mois à toucher des patients suivis au Centre de Cancérologie Charles-Bruneau du CHU Sainte-Justine: la thérapie ciblée après étude du génome et l’immunothérapie.

Plus de 50 enfants ont pu participer à un essai clinique visant à lire la totalité des gènes (génomes) de leur cancer, pour détecter quels gènes ont été modifiés par le cancer. Des informations importantes ont été obtenues pour la majorité d’entre eux, et quelques-uns ont déjà pu bénéficier d’un traitement personnalisé visant à bloquer l’action des gènes modifiés par le cancer. Des réponses au traitement ont été obtenues, confirmant que cette approche, la thérapie ciblée personnalisée après étude du génome, est réellement prometteuse.

D’autres enfants ont bénéficié d’une immunothérapie, une approche qui vise à utiliser le système immunitaire contre les cellules cancéreuses. Le Centre de cancérologie Charles-Bruneau a été le premier centre à l’extérieur des États-Unis à proposer à des patients atteints de leucémie une étude expérimentale d’immunothérapie, les CAR-T cell. Là aussi, les premiers résultats montrent que cette approche peut contrôler la leucémie.

Ces résultats prometteurs ouvrent la voie. Les chercheurs et les médecins doivent maintenant apprendre à raffiner ces approches pour les rendre plus efficaces. Chercheurs et médecins s’organisent, comme en témoigne par exemple le récent recrutement par le CHU Sainte-Justine du Dr Fabien Touzot, un spécialiste de la manipulation des gènes, qui peut être utilisée tant dans l’immunothérapie que dans le traitement des maladies graves du sang d’origine génétique. Un formidable défi est devant nous. Avec l’aide de la Fondation Charles-Bruneau, nous allons le relever pour que tous puissent dire « quand je serai grand, je serai guéri ».